Myqorzo（aficamten）能够实现中美欧同步获批，核心支撑是其扎实的临床试验数据和初步的真实世界应用证据。Cytokinetics公司围绕Myqorzo开展了一系列严谨的全球多中心临床试验，涵盖REDWOOD-HCM（Ⅱ期）、SEQUOIA-HCM（Ⅲ期）、FOREST-HCM（开放标签扩展试验）等，充分验证了其在oHCM患者中的疗效与安全性；同时，上市后短短数月，全球多地积累的真实世界数据，进一步印证了其临床价值，为临床应用提供了确凿的科学依据，也为患者和临床医生筑牢了治疗信心。
最具代表性的是SEQUOIA-HCM Ⅲ期临床试验，这是Myqorzo获批的核心依据，该研究纳入282名NYHAⅡ-Ⅲ级的oHCM成人患者，随机分为Myqorzo治疗组和安慰剂组，治疗周期为24周。研究结果显示，Myqorzo治疗组患者的运动能力得到显著提升，峰值摄氧量较基线增加，而安慰剂组无明显变化；在症状改善方面，59%的Myqorzo治疗组患者实现NYHA心功能分级改善，远高于安慰剂组的24%；此外，Myqorzo治疗组患者的静息和运动状态下左心室流出道压差显著降低，堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）明显提升，生活质量得到实质性改善。
Ⅱ期REDWOOD-HCM试验进一步验证了Myqorzo的剂量依赖性疗效。该研究纳入112名oHCM患者，分为不同剂量组（5mg、10mg、15mg、20mg），结果显示，随着剂量增加，患者的左心室流出道梗阻缓解更明显，运动耐力和心功能分级改善更显著，且在10-15mg剂量范围内，疗效与安全性达到最佳平衡，为临床推荐剂量的确定提供了重要依据。开放标签扩展试验FOREST-HCM则验证了Myqorzo的长期疗效，该研究显示，患者长期使用Myqorzo治疗，疗效持续稳定，未出现明显的疗效衰减，且能够有效维持心功能改善状态。
除了临床试验，全球初步的真实世界数据进一步凸显了Myqorzo的临床价值。中国、美国、欧洲多地的临床实践显示，Myqorzo对不同病情严重程度的oHCM患者均能带来显著获益，尤其是对于传统药物（β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）治疗无效的难治性患者，仍能有效缓解流出道梗阻，改善运动耐力和临床症状。例如，一名确诊oHCM5年的患者，长期受劳力性呼吸困难困扰，经β受体阻滞剂治疗后症状无明显改善，且出现心动过缓不良反应，使用Myqorzo治疗8周后，呼吸困难症状完全缓解，最大运动耐力提升50%，可正常参与日常活动。
此外，Myqorzo在真实世界中的耐受性也得到了验证，多数患者能够顺利耐受，不良反应轻微且可控，与临床试验数据高度一致。这些扎实的临床试验和真实世界数据，充分证明了Myqorzo是一款高效、安全、适用人群广泛的oHCM治疗药物，为其临床应用提供了坚实的证据支撑，也让更多oHCM患者看到了治疗希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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