梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种罕见的遗传性心脏疾病，以心肌异常肥厚、左心室流出道梗阻为核心特征，患者常表现为劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛等症状，严重时可引发晕厥、心力衰竭甚至猝死，长期以来面临治疗手段有限、疗效不佳的困境。2025年底至2026年初，Myqorzo（aficamten）迎来全球获批爆发期，先后获得中国NMPA、美国FDA、欧洲EMA批准上市，成为全球第二款、中美欧几乎同步获批的心肌肌球蛋白抑制剂，彻底打破了oHCM传统治疗的局限，改写了该病的治疗格局，为全球数百万oHCM患者带来了精准治疗的新希望。
Myqorzo由Cytokinetics公司研发，中国市场由赛诺菲负责开发与商业化，中文商品名为星舒平（阿夫凯泰片），其获批历程彰显了全球医疗界对这款创新药物的高度认可。2025年12月17日，中国NMPA率先批准其上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的oHCM成人患者；仅两天后，美国FDA批准其上市，适应症为有症状的oHCM成人患者，以改善运动能力和临床症状；2026年2月17日，欧洲EMA批准其上市，覆盖欧盟所有成员国，用于治疗症状性（NYHAⅡ-Ⅲ级）oHCM成人患者，预计2026年第二季度率先在德国上市推广。
作为一款first-in-class级别的小分子创新药，Myqorzo的获批核心在于其独特的治疗理念和显著的临床疗效。与传统治疗“对症缓解”不同，Myqorzo通过精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制异常增强的心肌收缩力，从根源上解除左心室流出道梗阻，实现了oHCM治疗从“间接缓解”到“根源干预”的范式革新。FDA批准基于一项纳入282名oHCM成人患者的Ⅲ期临床试验，结果显示，Myqorzo治疗组患者的运动能力（以峰值摄氧量衡量）显著提升，而安慰剂组无明显变化；59%的Myqorzo治疗组患者出现体力活动限制改善，远高于安慰剂组的24%。
Myqorzo的全球同步获批，不仅填补了oHCM精准治疗的市场空白，更标志着该病治疗进入“小分子靶向、根源干预”的新时代。其获批意义重大，一方面为不同地区的oHCM患者提供了统一、高效的治疗选择，打破了地域医疗资源差异带来的治疗鸿沟；另一方面，其良好的疗效和安全性，有望替代传统药物成为oHCM治疗的金标准，推动全球oHCM诊疗规范的统一与完善。未来，随着临床应用的不断深入，Myqorzo有望进一步拓展适应症，惠及更多心脏疾病患者，持续引领心血管领域的创新发展。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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