在Zycubo（组氨酸铜，copper histidinate）获批之前，Menkes病的治疗长期依赖传统铜补充疗法，包括口服硫酸铜、葡萄糖酸铜等制剂，但这些疗法始终存在“治标不治本”的局限，无法突破Menkes病的核心病理缺陷，只能短暂缓解部分症状，难以改变患儿的致命预后。Zycubo作为新一代铜替代治疗药物，凭借其革新性的设计，与传统铜补充疗法相比，在疗效、安全性、给药方式等多个方面实现了突破性提升，彻底打破了传统疗法的困境，开启了Menkes病精准治疗的新时代。
疗效层面，Zycubo与传统铜补充疗法的差距极为悬殊，核心在于能否解决铜转运障碍这一根本问题。传统口服铜补充剂的核心局限的是“无法突破肠道吸收障碍”，Menkes病患儿的肠道因ATP7A基因突变，无法将吸收的铜转运至体循环，口服补充的铜大多在肠黏膜细胞内蓄积，无法被大脑、肝脏等重要器官利用，只能轻微提升血清铜水平，无法修复铜缺乏导致的酶活性下降，因此无法阻止疾病进展。临床数据显示，接受传统口服铜补充疗法的Menkes病患儿，中位总生存期仅为24-36个月，与未治疗患儿相比无显著差异，多数患儿仍会在3岁内死亡，且神经系统症状、骨骼异常等会持续加重。
而Zycubo通过“绕过肠道、直接递送”的设计，从根源上解决了铜转运难题，疗效实现了质的飞跃。如前文所述，Zycubo采用皮下注射方式，直接将组氨酸铜递送至体循环，铜离子能够快速被全身组织吸收，尤其是穿透血脑屏障，为大脑补充必需的铜元素，修复依赖铜的酶活性，从而减缓或阻止神经系统退行、骨骼病变等疾病进展。临床试验数据显示，早期使用Zycubo治疗的患儿，中位总生存期可达14.8年，较传统疗法延长近13年，近半数患儿存活超过6年，部分患儿能够正常生长发育，这是传统铜补充疗法无法实现的革命性突破。此外，Zycubo还能有效改善患儿的临床症状，如减少癫痫发作频率、改善生长发育迟滞、缓解骨骼异常等，而传统疗法对这些症状的改善效果极为有限。
安全性与耐受性方面，Zycubo同样展现出显著优势，更适合婴幼儿长期治疗。传统口服铜补充剂的生物利用度极低，为了达到轻微的铜补充效果，往往需要使用较高剂量，这会导致铜在肠道蓄积，引发恶心、呕吐、腹泻、腹痛等胃肠道不良反应，发生率高达60%以上，许多患儿因无法耐受这些不良反应而中断治疗。此外，长期高剂量口服铜补充剂，还可能增加肝脏负担，导致肝功能异常，进一步加重患儿的身体损害。
Zycubo则通过精准的剂量设计和给药方式，有效规避了上述风险。其组氨酸铜复合物生物利用度极高，每日低剂量即可维持体内铜稳态，无需高剂量给药，大幅降低了不良反应发生率；皮下注射方式避免了铜在肠道的蓄积，胃肠道不良反应发生率不足5%，且多为轻微反应，易缓解；同时，临床试验和真实世界应用均显示，Zycubo对肝肾功能的影响极小，长期治疗安全性良好，更适合Menkes病患儿长期使用。此外，Zycubo的给药频率为每日1次，相较于传统口服铜补充剂（每日3-4次），更便于家属操作，尤其是对于婴幼儿患儿，能够减少给药带来的困扰，提升治疗依从性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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