MYQORZO（aficamten）作为oHCM治疗领域的突破性药物，其上市不仅填补了oHCM精准治疗的空白，更基于其独特的心肌肌球蛋白抑制机制，展现出广阔的适应症拓展前景。未来，研发企业将以oHCM为起点，通过适应症拓展、联合治疗方案探索等方式，进一步扩大药物的临床价值，为更多心血管疾病患者带来治疗希望。
适应症拓展是MYQORZO未来的核心发展方向。除oHCM外，心肌收缩力异常增强相关的其他心血管疾病均可能从MYQORZO的治疗中获益。其中，非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）是重点探索方向，这类患者虽无明显的流出道梗阻，但仍存在心肌肥厚与舒张功能障碍，临床需求同样未得到满足，临床前研究数据显示，心肌肌球蛋白抑制可改善nHCM患者的心肌舒张功能。目前，研发企业已启动MYQORZO在nHCM患者中的早期临床研究，若进展顺利，有望成为治疗nHCM的全新选择。此外，针对心力衰竭、主动脉瓣狭窄等疾病的临床前研究也在推进中，这类疾病常伴随心肌收缩功能异常，MYQORZO有望通过类似机制发挥治疗作用。
联合治疗方案探索将进一步提升MYQORZO的治疗价值。在oHCM治疗中，研发企业计划开展MYQORZO与β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）等传统药物的联合研究，探索协同治疗效果，进一步提升患者的运动耐力与心功能改善程度，为不同病情的患者提供个体化治疗方案。同时，针对oHCM高危人群如携带恶性基因突变的患者，正在探索MYQORZO的预防性使用方案，通过早期干预抑制心肌异常肥厚，降低疾病进展与猝死风险。随着这些研究的推进，MYQORZO有望成为覆盖多种心血管疾病的核心治疗药物，构建“精准靶向心肌收缩功能”的治疗体系，为全球心血管疾病患者带来更多福祉。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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