自关键Ⅲ期临床试验取得成功后，研发企业Cytokinetics迅速启动MYQORZO（aficamten）的全球市场布局。作为oHCM治疗领域的突破性药物，其全球可及性不仅关系到广大oHCM患者的治疗选择，更对全球oHCM诊疗格局产生重要影响。尤其在中国，oHCM患者群体庞大，长期面临“治疗手段有限、药物耐受性差”的困境，MYQORZO的引进与上市进程备受关注，有望尽快惠及国内患者。
在欧美市场，MYQORZO的上市推进进程顺利。美国市场方面，其新药申请被FDA纳入优先审评程序并顺利获批，目前已完成全国范围内的药品铺货，同步启动了患者支持项目，包括用药指导、剂量调整咨询、医保报销援助等服务，帮助符合条件的患者顺利获得治疗。欧洲市场方面，EMA已受理上市申请并通过积极意见，预计2026年可获得欧盟正式批准，随后将迅速在德国、法国、英国等核心国家上市，依托欧洲完善的罕见病药物保障体系，患者可通过罕见病专项基金获得药物，可及性较高。
中国市场是MYQORZO全球布局的核心组成部分。oHCM已被纳入中国《罕见病目录》，国内患者虽为小众群体，但治疗需求迫切。据行业消息，MYQORZO治疗oHCM的新药上市申请已正式递交中国国家药品监督管理局（NMPA），并被药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序，审批进程将大幅加快，预计2026年可在中国获批上市。研发企业已同步在中国开展患者教育和医生培训工作，为药物上市后的临床应用奠定基础。未来，若能顺利纳入国家医保目录，将显著降低患者的用药负担，进一步提升其在中国的可及性，让更多国内oHCM患者受益于这一精准治疗药物，摆脱疾病困扰。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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