oHCM的诊疗长期面临“诊断滞后、治疗不足”的困境，部分患者因早期症状不典型延误诊断，确诊后又因传统治疗方案的局限性无法获得有效干预，长期面临症状加重与猝死风险。MYQORZO（aficamten）的上市不仅为oHCM患者带来了全新的治疗选择，更从诊疗路径、治疗理念、长期管理模式等多个维度，对oHCM诊疗领域产生了深远影响，推动该领域进入“早诊早治+精准长效管理”的新时代。
在诊疗路径上，MYQORZO的出现将推动全球oHCM诊疗指南的更新与优化。此前，指南核心推荐围绕传统药物与有创治疗展开，对治疗目标的设定相对宽松；随着MYQORZO的获批，指南有望将“精准缓解流出道梗阻、提升运动耐力、降低猝死风险”作为核心目标，明确MYQORZO在有症状成人oHCM患者中的一线治疗地位，规范剂量方案、监测频率与疗效评估标准。同时，将推动诊断流程的优化，结合基因检测与影像学检查，实现oHCM的早期精准诊断，为尽早启动靶向治疗奠定基础，避免病情进展至严重阶段。
在长期管理模式上，MYQORZO的口服便利性与良好安全性，推动oHCM管理从“医院主导”转向“居家自主管理”。患者无需频繁就医调整治疗方案，仅需定期监测心脏功能与药物浓度并随访，大幅降低了医疗负担；症状的缓解与运动耐力的提升，使患者能够正常融入家庭与社会，减少了疾病带来的心理隔阂与社交障碍。此外，MYQORZO的成功也为其他遗传性心血管疾病的治疗提供了借鉴，推动了“靶向心肌收缩核心分子”药物的研发热潮，为更多心血管疾病患者带来了治疗希望。更重要的是，MYQORZO显著提升了oHCM患者的长期预后，有望降低心脏性猝死的发生率，让更多患者能够正常生活、工作与社交，实现人生价值。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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