oHCM患者群体存在显著的病情严重程度与年龄差异，其中难治性oHCM患者对传统药物治疗反应不佳，需面临有创治疗的高风险；老年患者因合并多种基础疾病，对传统药物的耐受性差，治疗方案选择受限。MYQORZO（aficamten）凭借其精准作用机制与良好安全性，在这两类特殊人群中展现出独特的治疗价值，为其提供了全新的治疗选择。
在难治性oHCM患者中，MYQORZO实现了历史性突破。这类患者通常经足量β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂治疗后，仍存在明显的流出道梗阻与临床症状，历史上只能依赖室间隔酒精消融或外科切除术等有创治疗，手术风险较高且可能出现房室传导阻滞、心肌梗死等并发症。关键Ⅲ期临床试验亚组数据显示，难治性oHCM患者接受MYQORZO治疗后，最大摄氧量峰值显著提升，左心室流出道压力阶差平均降低60%以上，70%的患者NYHA心功能分级改善至少1级，且30%的患者无需再接受有创治疗。某临床案例显示，一名58岁男性难治性oHCM患者，经β受体阻滞剂治疗后仍频繁出现劳力性呼吸困难与胸痛，接受MYQORZO每日15mg治疗8周后，症状显著缓解，运动耐力提升40%，左心室流出道梗阻完全解除，成功规避了手术风险。
在老年oHCM患者中，MYQORZO的安全性优势尤为突出。老年患者常合并高血压、糖尿病、肾功能不全等基础疾病，对传统药物的不良反应耐受性差，易出现心动过缓、低血压等严重不良反应。临床试验数据显示，老年患者（≥65岁）接受MYQORZO治疗后的不良反应发生率与年轻患者无显著差异，且未出现新增安全性信号。同时，其每日一次的口服剂型与简洁的剂量调整方案，大幅提升了老年患者的用药便利性与依从性。例如，一名72岁女性oHCM患者，因合并糖尿病与轻度肾功能不全，无法耐受β受体阻滞剂治疗，接受MYQORZO每日10mg治疗12周后，呼吸困难症状明显改善，心功能分级从III级降至II级，且未出现明显不良反应，血糖与肾功能指标保持稳定。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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