oHCM的核心病理环节是心肌肌节蛋白基因突变导致心肌收缩力异常增强，引发心肌肥厚、左心室流出道梗阻及心肌舒张功能障碍，最终导致一系列临床症状。传统治疗药物通过非特异性抑制心脏交感神经活性或阻断钙通道，间接调节心肌收缩力，无法针对病理核心发挥作用，因此疗效有限。MYQORZO（aficamten）之所以能实现突破性疗效，关键在于其精准靶向心肌肌球蛋白的独特作用机制，直接阻断oHCM的病理进程。
MYQORZO的活性成分aficamten是一种可逆性心肌肌球蛋白抑制剂，其作用靶点是心肌收缩的核心分子——心肌肌球蛋白。心肌肌球蛋白是心肌收缩的“动力源泉”，在ATP供能下可进入产力状态，驱动心肌纤维收缩。oHCM患者因基因突变导致心肌肌球蛋白活性异常增强，引发心肌过度收缩与肥厚。MYQORZO通过直接结合心肌肌球蛋白的运动域，能够精准阻止其进入产力状态，从而直接、可逆地抑制心肌收缩力，降低左心室流出道压力阶差，从根源上缓解流出道梗阻。
与传统治疗药物相比，MYQORZO的作用机制具有高度选择性与针对性：仅作用于心肌肌球蛋白，不影响其他心脏离子通道或受体，避免了非特异性作用带来的不良反应；同时其抑制作用具有可逆性，可根据患者病情调整剂量，平衡治疗效果与心脏功能保障。这种“精准靶向病理核心+可逆性调节”的独特优势，不仅确保了卓越疗效，也显著提升了治疗安全性，为oHCM患者提供了更优的治疗选择，也为心血管疾病的精准治疗提供了全新范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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