梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种常见的遗传性心血管疾病，核心病因是心肌肌节蛋白基因突变导致心肌异常肥厚，进而引发左心室流出道梗阻，患者常表现为劳力性呼吸困难、胸痛、乏力、晕厥等症状，严重影响生活质量，且存在突发心脏性猝死的高风险。在MYQORZO（aficamten）出现前，oHCM治疗长期依赖β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等非特异性药物，这类药物仅能间接缓解症状，无法从根源上改善心肌肥厚与流出道梗阻，疗效有限且不良反应显著；对于药物治疗无效的患者，需依赖室间隔酒精消融、外科切除术等有创治疗，存在手术风险高、适用人群窄等弊端，临床需求长期未得到充分满足。
2025年底至2026年初，MYQORZO迎来全球获批热潮：2025年12月欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过积极意见，推荐其上市；随后顺利获得美国FDA批准，适应症均为治疗有症状（纽约心脏协会NYHA分级II-III级）的成人oHCM患者。作为新一代可逆性心肌肌球蛋白抑制剂，MYQORZO的核心突破在于其精准靶向作用机制：通过直接结合心肌肌球蛋白的运动域，阻止其进入产力状态，从而直接抑制异常增强的心肌收缩力，从根源上减轻左心室流出道梗阻，改善患者心功能与运动能力。这一机制彻底改变了传统治疗“间接调节”的局限，标志着oHCM治疗正式迈入“精准靶向”的新时代。
MYQORZO的获批不仅填补了oHCM精准治疗的临床空白，更显著提升了患者的治疗获益。关键Ⅲ期临床试验数据显示，其可显著改善患者运动耐力（以最大摄氧量峰值评估），减少室间隔减少治疗的需求，且安全性良好。作为oHCM治疗领域的里程碑式药物，MYQORZO为全球oHCM患者带来了从“对症缓解”到“根源干预”的转变，重塑了疾病管理模式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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