YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）作为全球首个凝集素通路抑制剂，其上市不仅填补了TA-TMA治疗的空白，更基于其独特的补体靶向机制，展现出广阔的适应症拓展前景。未来，Omeros公司将以TA-TMA为起点，通过适应症拓展和联合治疗方案探索，进一步扩大药物的临床价值，为更多补体相关疾病患者带来治疗希望。
适应症拓展是YARTEMLEA未来的核心发展方向。补体凝集素通路异常激活不仅参与TA-TMA的发病，还与多种罕见补体相关疾病密切相关，如非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、视神经脊髓炎谱系疾病等。目前，Omeros公司已启动YARTEMLEA在aHUS患者中的早期临床研究，aHUS与TA-TMA病理机制相似，均以补体介导的微血管损伤为核心，临床前研究数据显示MASP-2抑制对aHUS具有潜在治疗作用。此外，针对自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎的临床前研究也在推进中，这类疾病常伴随补体系统过度激活，YARTEMLEA有望通过调控补体通路改善炎症反应。
联合治疗方案探索将进一步提升YARTEMLEA的治疗价值。在TA-TMA治疗中，Omeros公司计划开展YARTEMLEA与免疫调节剂、抗凝药物的联合研究，探索协同治疗效果，进一步提高完全缓解率，降低复发风险。同时，针对造血干细胞移植后高风险人群，正在探索YARTEMLEA的预防性使用方案，通过提前干预补体凝集素通路，降低TA-TMA的发生率。此外，剂型优化也在推进中，目前YARTEMLEA为静脉注射制剂，未来计划开发皮下注射剂型，提升用药便利性，尤其方便儿科患者和居家治疗患者使用。随着这些研究的推进，YARTEMLEA有望成为覆盖多种补体相关疾病的核心治疗药物，构建“精准靶向补体”的治疗体系，为全球罕见病患者带来更多福祉。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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