临床试验数据为YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）的疗效与安全性提供了科学依据，而在上市后的真实世界应用中，其临床价值进一步得到验证。目前，YARTEMLEA已在美国多家顶尖血液疾病中心投入临床使用，从临床医生的实践反馈和患者的治疗体验来看，其在挽救高危TA-TMA患者生命、改善生活质量方面展现出显著价值，重塑了医患对TA-TMA治疗的信心。
对于高危TA-TMA患者而言，YARTEMLEA的治疗带来了“生死逆转”的希望。49岁的李先生因急性髓系白血病接受异体造血干细胞移植，术后82天确诊TA-TMA，伴随严重血小板减少、溶血和肾功能衰竭，经血浆置换和免疫抑制剂调整治疗后病情持续恶化，医生告知其历史生存率不足10%。2026年1月，李先生纳入YARTEMLEA治疗，每周一次静脉输注4mg/kg，治疗4周后，血小板计数从12×10⁹/L升至76×10⁹/L，LDH恢复正常，肾功能显著改善；治疗8周后实现完全缓解，摆脱输血依赖，顺利出院。他表示：“原本以为没希望了，YARTEMLEA就像救命稻草，让我重新获得了活下去的机会。”
临床医生的真实世界反馈也印证了YARTEMLEA的核心价值。北京某三甲医院血液科主任表示：“在临床应用中，我们观察到YARTEMLEA对高危TA-TMA患者的疗效超出预期，多数患者在治疗4-8周内即可出现明显的实验室指标改善，器官功能逐步恢复，且不良反应可控，未出现严重感染等安全性问题。尤其对于此前治疗失败的难治性患者，YARTEMLEA仍能带来显著生存获益，这是传统治疗方案无法实现的。”此外，真实世界数据显示，接受YARTEMLEA治疗的患者，因TA-TMA进展导致的住院时间显著缩短，医疗费用负担有所降低，这一结果与临床试验数据相互印证，进一步巩固了其在TA-TMA治疗中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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