造血干细胞移植是治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性血液疾病的核心手段，但移植后并发症的高死亡率始终制约着移植疗效的提升，其中TA-TMA作为最凶险的并发症之一，长期以来是临床治疗的“老大难”问题。YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）的上市不仅为TA-TMA患者带来了生存希望，更从治疗理念、诊疗路径和移植安全性等多个维度，对造血干细胞移植领域产生了深远影响，推动该领域进入“精准防控并发症”的新时代。
在治疗理念上，YARTEMLEA确立了“靶向防控补体相关并发症”的全新思路。传统造血干细胞移植的并发症管理以“被动应对”为主，即待并发症出现后再进行非特异性干预，往往错失最佳治疗时机。YARTEMLEA的出现使“主动防控”成为可能——未来随着临床研究的深入，有望通过监测补体凝集素通路活性标志物，识别高风险人群，提前启动靶向干预，从源头降低TA-TMA的发生率。这一理念转变将彻底改变造血干细胞移植的并发症管理模式，将治疗重心从“事后补救”转向“事前预防+精准治疗”。
在诊疗路径上，YARTEMLEA的上市将推动全球造血干细胞移植并发症诊疗指南的更新。此前，由于缺乏特效药，指南对TA-TMA的治疗推荐较为模糊，以支持性治疗为主；随着YARTEMLEA的获批，指南有望将其纳入TA-TMA治疗的一线推荐，明确其剂量方案、治疗时机和监测指标，规范临床诊疗行为。同时，YARTEMLEA的成功也为其他补体相关移植并发症（如移植物抗宿主病）的治疗提供了借鉴，推动了补体靶向药物在造血干细胞移植领域的研发热潮。更重要的是，YARTEMLEA显著提升了造血干细胞移植的安全性，降低了并发症死亡率，将使更多患者敢于接受移植治疗，扩大了移植技术的受益人群，为血液疾病的治愈带来了新的可能。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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