TA-TMA患者群体存在显著异质性，其中成人难治性患者和儿科患者的治疗需求尤为特殊。成人难治性患者此前接受过多种非特异性治疗但疗效不佳，疾病进展快、死亡风险极高；儿科患者由于身体发育尚未成熟，对治疗的耐受性要求更高，且传统治疗手段的安全性风险更为突出。YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）凭借其卓越疗效与良好安全性，在这两类特殊人群中展现出独特的治疗价值，为其提供了全新的生存希望。
在成人难治性TA-TMA患者中，YARTEMLEA实现了历史性突破。这类患者此前接受过支持性护理、免疫抑制剂调整等方案但失败，历史一年生存率不足20%。而EAP研究数据显示，此类患者接受YARTEMLEA治疗后的一年生存率达到50%，死亡风险降低3-4倍。某临床案例显示，一名45岁男性患者在异体造血干细胞移植后78天确诊TA-TMA，经免疫抑制剂调整和血浆置换治疗后病情持续进展，血小板计数降至15×10⁹/L，LDH显著升高。接受YARTEMLEA治疗4周后，患者血小板计数升至82×10⁹/L，LDH恢复正常；治疗8周后实现完全缓解，无需再依赖输血，100天随访时仍保持疾病稳定，未出现严重不良反应。
在儿科TA-TMA患者中，YARTEMLEA的疗效与安全性同样得到验证。EAP研究纳入6名2岁以上儿童患者，结果显示67%的患儿实现完全缓解，血小板计数和LDH改善率均达83%，60%的患儿实现至少4周无需输血，100天生存率与成人患者相当。儿科患者的不良反应类型与成人一致，未出现新增安全性信号，且均能耐受治疗。例如，一名5岁女童在自体造血干细胞移植后62天确诊TA-TMA，伴随严重贫血和肾功能损伤，接受YARTEMLEA治疗6周后，各项实验室指标恢复正常，器官功能显著改善，顺利出院并恢复正常生活。这一数据表明，YARTEMLEA为儿科TA-TMA患者提供了安全有效的治疗选择，填补了儿童人群的治疗空白。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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