TA-TMA的发病机制复杂，核心在于造血干细胞移植后的预处理方案、免疫抑制剂使用、感染或移植物抗宿主病等因素引发的补体凝集素通路异常激活。这一通路的过度激活会导致大量补体成分沉积于微血管内皮，引发内皮损伤、血栓形成，进而导致血小板减少、溶血、肾功能障碍等一系列严重症状，最终危及多器官功能。传统治疗无法针对性干预这一核心病理环节，因此疗效有限。YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）之所以能实现突破性疗效，关键在于其对补体凝集素通路的精准调控机制。
YARTEMLEA是一种全人源IgG4单克隆抗体，靶向作用于补体凝集素通路的关键效应酶——甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2（MASP-2）。MASP-2是凝集素通路激活后的核心效应分子，负责启动下游补体成分的级联反应。YARTEMLEA通过特异性结合MASP-2并抑制其活性，可直接阻断凝集素通路介导的C3和C4激活，从源头阻止补体过度激活对微血管内皮的损伤，抑制血栓形成和炎症反应，从而逆转TA-TMA的病理进程。
更具优势的是，YARTEMLEA的靶向抑制具有高度选择性，不会影响补体经典通路和旁路通路的正常功能。这两条通路是机体抵御病原体入侵、清除免疫复合物的关键防线，其功能保留可避免患者因免疫缺陷引发严重感染，显著提升了治疗安全性。这种“精准阻断致病通路+保留正常免疫功能”的独特机制，不仅确保了YARTEMLEA的卓越疗效，也使其成为TA-TMA治疗的理想药物，为补体相关疾病的靶向治疗提供了全新范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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