造血干细胞移植是治疗多种血液系统疾病的核心手段，但移植后伴随的并发症始终威胁着患者生命，其中造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是最凶险的并发症之一。TA-TMA由补体凝集素通路异常激活驱动，以微血管内皮损伤、血栓形成和多器官功能损伤为核心特征，可发生于自体或异体移植后，尤其在异体移植中发病率更高。在YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）出现前，TA-TMA缺乏针对性治疗手段，临床仅能依赖支持性护理或非特异性干预，导致患者死亡率极高，历史数据显示一年生存率不足20%，成为造血干细胞移植领域亟待突破的治疗瓶颈。
2025年12月24日，美国FDA批准YARTEMLEA静脉注射液上市，用于治疗成人及2岁以上儿科TA-TMA患者，这一里程碑事件彻底改变了TA-TMA的治疗格局。作为全球首个获批的凝集素通路抑制剂，也是目前唯一针对TA-TMA的特效药物，YARTEMLEA的核心突破在于其精准靶向作用机制：通过选择性抑制补体凝集素通路的效应酶MASP-2，阻断凝集素依赖的C3和C4补体激活，从根源上抑制微血管内皮损伤和血栓形成，同时完整保留经典补体通路和旁路通路功能，保障机体正常免疫防御能力。
临床数据为其疗效提供了坚实支撑，在关键研究中61%的成人患者和68%的成人及儿科患者实现TA-TMA完全缓解，100天生存率提升至73%-74%，死亡风险较历史数据降低3-4倍。YARTEMLEA的获批不仅填补了TA-TMA精准治疗的临床空白，更标志着补体相关疾病治疗进入靶向调控新时代，为全球造血干细胞移植患者带来了生命新曙光。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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