临床试验数据为AQVESME（mitapivat，米他匹伐）的疗效与安全性提供了科学依据，而在临床试验之外的真实世界应用中，其临床价值与患者获益进一步得到验证。目前，AQVESME已在美国启动上市后的真实世界研究，其应用数据与患者反馈，充分展现了其在实际治疗场景中的优势，尤其是在改善贫血症状、降低输血依赖与提升生活质量方面的显著价值。
对于地中海贫血患者而言，AQVESME的治疗带来了颠覆性的生活质量提升。32岁的张先生确诊β-地中海贫血输血依赖型已有20余年，此前每月需输血2次维持生命，长期的输血导致其出现铁过载，肝脏功能受到一定影响，日常活动耐力极差，无法正常工作。2026年初，张先生开始使用AQVESME治疗，严格遵循用药规范并定期监测肝功能。治疗12周后，其输血频率降至每2个月1次，血红蛋白浓度较基线提升0.8 g/dL；治疗48周后，成功实现输血独立，血红蛋白浓度稳定在10.5 g/dL左右，肝功能指标正常，日常活动耐力显著增强，顺利重返工作岗位。他表示：“以前每隔半个月就要去医院输血，身体越来越差，还担心铁过载伤器官。现在每天吃一片药就能摆脱输血，身体越来越有劲，终于能像正常人一样生活了。”
临床医生的真实世界实践反馈也印证了AQVESME的核心价值。广州某三甲医院血液科医生表示：“在临床应用中，我们观察到多数地中海贫血患者使用AQVESME后，贫血症状得到显著改善，非输血依赖型患者的血红蛋白浓度明显提升，输血依赖型患者的输血需求大幅降低。尤其值得关注的是，通过规范的肝功能监测，能够有效规避肝损伤风险，患者耐受性普遍良好。AQVESME的口服剂型也大幅提升了患者的治疗依从性，为长期治疗提供了保障。”真实世界数据还显示，使用AQVESME治疗的患者，因贫血相关并发症导致的住院次数显著减少，医疗负担进一步降低，这一结果与临床试验数据相互印证，为AQVESME的广泛临床应用提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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