自获得美国FDA批准上市后，Agios Pharmaceuticals迅速启动AQVESME（mitapivat，米他匹伐）的全球市场布局。作为地中海贫血治疗领域的突破性药物，其全球可及性不仅关系到广大患者的治疗选择，更对全球地中海贫血诊疗格局产生重要影响。尤其在中国，地中海贫血是南方地区高发的遗传性疾病，患者群体规模较大，长期面临治疗手段有限的困境，AQVESME的引进与上市进程备受关注，有望尽快惠及国内患者。
在欧美市场，AQVESME的上市推进进程顺利。美国市场方面，Agios Pharmaceuticals预计2026年1月底正式铺货，同步启动了患者支持项目，包括用药指导、肝功能监测咨询、医保报销援助等服务，帮助符合条件的患者顺利获得治疗。高盛预测，AQVESME在美国的年定价将达到42.5万美元，2026财年销售额有望达到6900万美元，2033年将实现全球峰值销售额约6亿美元。欧洲方面，相关企业已启动向欧洲药品管理局（EMA）的上市申请，基于其显著的疗效与安全性数据，有望纳入优先审评，预计将很快在欧盟主要国家获批上市，进一步扩大药物的覆盖范围。
中国市场是AQVESME全球布局的重要组成部分。地中海贫血已被纳入中国《罕见病目录》，国内患者长期依赖输血、祛铁等传统治疗，精准治疗药物匮乏。据行业消息，国内相关企业已开始与Agios Pharmaceuticals洽谈合作，计划引进AQVESME并启动中国的桥接临床试验，验证其在中国地中海贫血患者中的疗效与安全性。考虑到该药物的突破性治疗价值，有望被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评审批程序，加速上市进程。未来，若能顺利纳入国家医保目录，将显著降低患者的用药负担，进一步提升其在中国的可及性，让更多国内地中海贫血患者受益于这一精准治疗药物。此外，相关学术机构已开始开展中国医生培训与患者教育工作，为药物上市后的临床应用奠定基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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