地中海贫血治疗的发展历程，是从“对症支持”到“精准靶向”的逐步跨越。AQVESME（mitapivat，米他匹伐）的出现与上市，不仅为地中海贫血患者带来了更优的治疗选择，更从治疗理念、诊疗路径和患者管理模式等多个维度，推动地中海贫血治疗进入“精准高效+安全便捷+病因治疗”的全新时代，重塑了该疾病的诊疗格局。
在治疗理念上，AQVESME确立了“靶向病因、精准治疗”的全新思路。传统治疗理念以“对症支持”为核心，通过输血、祛铁等手段暂时缓解患者症状，无法解决疾病根源问题，导致患者需长期承受疾病与治疗并发症的双重困扰。而AQVESME通过精准靶向红细胞能量代谢关键酶，从病因层面改善贫血症状，实现了“从治标到治本”的转变。这一理念的转变，将地中海贫血的治疗核心从“维持生命”升级为“提升生活质量、改善长期预后”，让患者不仅能够存活，更能像正常人一样生活、工作。
在诊疗路径上，AQVESME的出现将推动全球地中海贫血诊疗指南的更新。此前，由于缺乏针对病因的精准治疗药物，临床诊疗指南对地中海贫血的治疗推荐主要围绕支持性疗法展开，治疗方案存在较大的个体差异。随着AQVESME的获批，全球诊疗指南有望将其纳入一线治疗推荐，明确其在输血依赖型与非输血依赖型患者中的核心地位，规范剂量调整方案与肝功能监测指标。在患者管理模式上，AQVESME的口服便捷性使得“居家治疗+定期随访”的管理模式成为可能，减少了患者的住院次数，提升了治疗便利性。此外，其成功也推动了遗传性溶血性贫血靶向药物的研发热潮，为其他类似疾病的治疗探索提供了宝贵经验。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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