在AQVESME（mitapivat，米他匹伐）出现前，地中海贫血的治疗方案主要包括输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植等支持性或替代性疗法，这些方案均存在各自的局限性。作为首个针对地中海贫血的口服靶向药物，AQVESME在治疗理念、疗效、安全性、便利性等方面与传统治疗方案形成显著差异，实现了地中海贫血治疗效能的代际跨越，为患者提供了更优的治疗选择。
治疗理念与疗效的差异是核心优势。传统治疗方案均为支持性治疗，无法解决珠蛋白基因缺陷导致的红细胞能量代谢障碍这一核心病因：输血治疗仅能暂时补充血红蛋白，无法改善红细胞生成异常，还会带来铁过载、感染等并发症；祛铁治疗仅能缓解输血带来的铁过载问题，无法从根本上改善贫血；造血干细胞移植虽可能实现治愈，但存在配型困难、手术风险高、术后排斥反应等问题，适用人群有限。而AQVESME通过靶向激活丙酮酸激酶，从根源上改善红细胞能量代谢，提升血红蛋白浓度，实现了“病因治疗”的突破。临床试验数据显示，其可使42.3%的非输血依赖型患者血红蛋白显著提升，10%的输血依赖型患者实现输血独立，疗效远超传统治疗方案。
安全性与便利性方面的优势尤为突出。输血治疗存在输血反应、感染血源性疾病等风险；祛铁治疗药物多为注射剂，给药不便，且可能出现肝肾功能损伤等不良反应；造血干细胞移植则存在手术创伤、术后感染等多种严重并发症风险。AQVESME为口服制剂，患者可居家自行用药，大幅提升了治疗依从性；其不良反应相对轻微，主要需关注肝损伤风险，且通过规范的肝功能监测可有效规避，安全性显著优于传统治疗方案。此外，AQVESME的治疗无需依赖血源，也避免了造血干细胞移植的高风险，为广大地中海贫血患者提供了更安全、便捷的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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