地中海贫血患者群体存在显著的个体差异，其中输血依赖型（TD）患者需终身依赖定期输血维持生命，承受铁过载、器官损伤等严重并发症风险；非输血依赖型（NTD）患者虽无需频繁输血，但长期面临贫血、疲劳乏力等问题，生活质量受到严重影响。传统治疗手段对这两类患者的改善效果有限，而AQVESME（mitapivat，米他匹伐）凭借其独特的作用机制，在两类特殊人群中均展现出显著的治疗价值，为其提供了精准的治疗选择。
在输血依赖型患者中，AQVESME的核心价值在于降低输血依赖甚至实现输血独立。这类患者长期依赖输血补充血红蛋白，不仅治疗负担沉重，还易因铁过载导致心脏、肝脏等重要器官损伤。ENERGIZE-T试验数据显示，10%的AQVESME治疗组患者在48周内实现输血独立，无需再依赖输血维持生命，而安慰剂组仅1%；同时，治疗组患者的输血负荷显著下降，大幅降低了铁过载风险。某临床案例显示，一名35岁的β-地中海贫血输血依赖型患者，此前每月需输血2次维持生命，接受AQVESME治疗12周后，输血频率降至每3个月1次；治疗48周后，成功实现输血独立，血红蛋白浓度稳定在正常范围下限，未出现严重不良反应，生活质量显著提升。
在非输血依赖型患者中，AQVESME能够显著提升血红蛋白浓度，缓解贫血症状。这类患者虽无需频繁输血，但长期的轻度至中度贫血导致其持续处于疲劳乏力状态，活动能力受限。ENERGIZE试验数据显示，42.3%的AQVESME治疗组患者血红蛋白浓度提升≥1 g/dL，远超安慰剂组的1.6%；同时，患者的疲劳评分显著降低，活动耐力明显增强。例如，一名28岁的α-地中海贫血非输血依赖型患者，长期受疲劳、头晕等贫血症状困扰，日常活动受限，接受AQVESME治疗8周后，血红蛋白浓度较基线提升1.2 g/dL，疲劳症状明显缓解；治疗24周后，血红蛋白浓度稳定在正常范围，能够正常工作与运动，未出现任何不良反应。这一数据表明，AQVESME能够为非输血依赖型患者带来显著的症状改善，提升生活质量。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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