AQVESME（mitapivat，米他匹伐）作为首个治疗地中海贫血的口服靶向药物，其疗效的充分发挥与用药安全的保障，离不开科学规范的用药指导。结合Ⅲ期临床试验数据与FDA获批要求，从口服规范、肝安全管理、特殊人群用药等方面梳理核心要点，为临床医生与患者提供全面参考。
口服规范是用药关键。AQVESME为口服制剂，推荐剂量需根据患者的具体病情与耐受性进行个体化调整，具体以获批说明书为准。服药时间需固定，建议每日在相同时间服用，可与食物同服或空腹服用，确保药物浓度稳定。若遗漏服药，无需在下次服用双倍剂量，仅需按常规时间服用下一次剂量即可。用药期间需定期监测患者的血红蛋白浓度、红细胞相关指标，评估药物疗效，及时调整治疗方案。
肝安全管理是用药安全的核心。Ⅲ期临床试验中，有5例AQVESME治疗组患者出现疑似肝细胞损伤，其中2例住院，所有事件均发生在用药头六个月内，停药后肝指标恢复正常。因此，FDA要求启动风险评估与减轻策略（REMS）项目：用药前必须检查肝功能，前24周需每四周复测一次，此后根据临床指征定期追踪；患者、处方医生与药房均需完成认证培训，确保规范用药与安全监测。若用药期间出现肝功能异常相关症状（如乏力、食欲不振、黄疸等），需立即就医，必要时暂停用药并进行对症治疗。
特殊人群用药需谨慎评估。目前，AQVESME的获批适应症为成人患者，18岁以下青少年与儿童的安全性及有效性尚未确立，不推荐使用。妊娠及哺乳期女性使用的安全性尚未明确，需在医生评估获益大于风险后使用；有生殖能力的女性在治疗期间及末次给药后一段时间内需使用有效避孕措施。肝功能或肾功能不全患者使用时，需密切监测肝肾功能指标与药物疗效，若出现异常需及时调整治疗方案。老年患者使用时安全性与成人相当，无需调整剂量，但需关注其对不良反应的耐受性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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