AQVESME（mitapivat，米他匹伐）的临床价值，核心依托于ENERGIZE（针对非输血依赖型患者）与ENERGIZE-T（针对输血依赖型患者）两项Ⅲ期注册临床试验的扎实数据。这两项研究全面评估了AQVESME治疗成人α-或β-地中海贫血的疗效与安全性，其结果不仅为药物获批提供了坚实的科学依据，也为临床治疗方案的制定提供了重要参考。
ENERGIZE试验针对非输血依赖型（NTD）地中海贫血患者的研究数据极具突破性。该研究纳入194名受试者，以血红蛋白浓度提升≥1 g/dL为主要疗效终点，结果显示，42.3%的AQVESME治疗组患者达到主要终点，而安慰剂组仅1.6%，差异具有统计学显著性（p<0.0001）。同时，治疗组患者的疲劳评分显著降低，平均血红蛋白浓度持续提升，生活质量得到明显改善。ENERGIZE-T试验针对输血依赖型（TD）地中海贫血患者的研究同样表现优异，结果显示，AQVESME治疗组10%的患者在48周内实现输血独立，无需依赖输血维持生命，而安慰剂组仅1%；此外，治疗组患者的输血负荷也呈现显著下降趋势，进一步降低了因长期输血导致的铁过载等并发症风险。
值得关注的是，AQVESME的疗效覆盖了α-和β-两种主要地中海贫血类型，无论患者属于哪种亚型，均能从中获益，这一特性使其能够惠及更广泛的患者群体。两项临床试验的疗效数据相互印证，充分证明了AQVESME在改善地中海贫血患者贫血症状、降低输血依赖方面的核心价值，为其临床广泛应用奠定了坚实基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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