地中海贫血的核心病理机制在于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成异常，进而引发红细胞能量代谢障碍、存活率下降，最终导致溶血性贫血。AQVESME（mitapivat，米他匹伐）之所以能在临床治疗中展现出卓越效果，核心在于其精准靶向激活丙酮酸激酶，重塑红细胞能量代谢，从根源上改善贫血症状。
红细胞的正常生理功能依赖充足的能量供应，而丙酮酸激酶是红细胞糖酵解途径中的关键酶，负责产生红细胞维持功能所需的ATP。地中海贫血患者的红细胞内存在能量代谢紊乱，丙酮酸激酶活性不足，导致ATP生成减少，红细胞膜稳定性下降，易发生破裂溶解，最终引发贫血。AQVESME作为高选择性的丙酮酸激酶口服激活剂，能够精准结合并激活红细胞内的丙酮酸激酶，显著提升其酶活性，从而加速糖酵解过程，增加ATP生成量，改善红细胞能量供应。充足的能量使红细胞膜稳定性增强，存活率提升，进而促进血红蛋白合成与积累，有效提升患者体内血红蛋白浓度，缓解贫血相关的疲劳、乏力等症状。
与传统支持性治疗相比，AQVESME的作用机制更具针对性与根本性。传统的输血治疗仅能暂时补充血红蛋白，无法解决红细胞生成障碍的核心问题，还会带来铁过载等并发症；而AQVESME通过靶向调节红细胞能量代谢，从病因层面改善贫血，实现了“从对症支持到病因治疗”的跨越。这种独特的作用机制不仅确保了其显著的临床疗效，也使其成为地中海贫血治疗领域的里程碑式药物，为遗传性溶血性贫血的靶向治疗提供了全新思路
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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