地中海贫血是一组因珠蛋白基因缺陷导致的遗传性溶血性贫血，主要分为α-和β-两种类型，根据输血需求又可分为输血依赖型（TD）和非输血依赖型（NTD）。患者因血红蛋白合成不足或功能异常，长期面临贫血、疲劳乏力、器官损伤等问题，输血依赖型患者还需终身依赖定期输血维持生命，同时承受铁过载、感染等并发症风险，生活质量与生命健康受到严重威胁。在AQVESME（mitapivat，米他匹伐）出现前，地中海贫血的治疗手段局限于输血、祛铁治疗等支持性疗法，缺乏针对病因的精准治疗药物，临床需求长期未得到满足。在此背景下，Agios Pharmaceuticals研发的AQVESME获美国FDA批准上市，成为首个且唯一获批治疗成人输血依赖型和非输血依赖型α-或β-地中海贫血的药物，标志着该疾病治疗正式进入“精准靶向、病因治疗”的全新时代。
AQVESME的核心突破在于其独特的靶向作用机制与显著的临床疗效。作为一种口服激活剂，其通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，改善红细胞能量代谢，提升红细胞存活率，从而增加患者体内血红蛋白浓度，从根源上缓解贫血症状。该药物的获批基于两项扎实的Ⅲ期临床试验数据：在非输血依赖型患者中，42.3%的AQVESME治疗组患者血红蛋白浓度显著提升（≥1 g/dL），而安慰剂组仅1.6%；输血依赖型患者中，10%在48周内实现输血独立，安慰剂组仅1%，输血负荷下降幅度同样显著。AQVESME的上市不仅填补了地中海贫血精准治疗的临床空白，更打破了传统支持性治疗的局限，为全球地中海贫血患者带来了全新的治疗希望。
作为罕见病治疗领域的重磅药物，AQVESME的获批不仅解决了传统治疗的痛点，更推动了遗传性溶血性贫血诊疗体系的完善。其精准靶向的治疗理念与明确的临床疗效，为后续同类药物的研发提供了重要参考，也为其他遗传性血液疾病的治疗探索奠定了基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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