在Orladeyo（贝罗司他）问世之前，遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗主要依赖于C1酯酶抑制剂替代治疗、减弱雄激素类药物等，这些传统疗法虽能在一定程度上控制发作，但存在诸多局限性，如给药方式不便、不良反应明显、疗效不稳定等。Orladeyo作为首款每日一次口服HAE预防疗法，在给药方式、疗效、安全性等方面均实现了突破，逐渐成为HAE预防治疗的优选方案。本文将从多维度对比Orladeyo与传统疗法，解析其优势所在。
在给药方式上，传统疗法的不便性给患者带来了沉重负担。C1酯酶抑制剂替代治疗需通过静脉注射或皮下注射给药，患者需定期前往医院或自行操作注射，频繁的注射不仅痛苦，还严重影响了日常生活和工作。减弱雄激素类药物虽为口服剂型，但存在剂量调整复杂、服药频次不固定等问题。而Orladeyo采用每日一次口服给药，胶囊剂型可随餐服用，口服颗粒剂型更适用于儿童患者，给药方式灵活便捷，无需注射，极大地提升了患者的治疗依从性。患者Rochelle在2022年切换为Orladeyo治疗后表示，简单的服药流程让她能够更好地坚持治疗，不再因治疗而打乱生活节奏。
在疗效方面，Orladeyo的优势更为显著。传统C1酯酶抑制剂替代治疗的疗效受给药频率和剂量影响较大，部分患者仍会出现频繁发作；减弱雄激素类药物的疗效个体差异明显，且长期使用后疗效可能下降。Orladeyo通过精准抑制血浆激肽释放酶，从根源上预防发作，临床数据显示，150mg剂量组患者治疗6个月后月均发作率从3.1次降至1.3次，2年治疗后发作率降低91%，长期疗效稳定。此外，其对C1抑制剂正常的HAE患者也有显著疗效，适用范围更广。
安全性是患者选择治疗方案的重要考量因素。传统减弱雄激素类药物长期使用会导致多毛症、痤疮、月经紊乱等不良反应，严重影响患者生活质量；C1酯酶抑制剂替代治疗可能引发过敏反应、感染风险等。Orladeyo的不良反应以轻度胃肠道反应为主，如腹痛、腹泻，这些反应多在治疗初期出现，随时间逐渐减轻，且无严重的长期不良反应。在真实世界研究中，多数患者未出现与药物相关的不良反应，安全性和耐受性良好。
综合来看，Orladeyo在给药便捷性、疗效稳定性和安全性方面均优于传统疗法，为HAE患者提供了更优质的治疗选择。随着其剂型的不断丰富和全球市场的拓展，将有更多患者受益于这一创新疗法。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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