遗传性血管水肿（HAE）是一类异质性疾病，除了常见的C1抑制剂缺陷型（HAE-C1-INH）外，还存在一类C1抑制剂水平和功能正常的亚型（HAE-nC1-INH）。这类患者的诊断往往更为复杂，由于缺乏明确的生化标志物，确诊过程常常延迟，治疗选择也相对有限。近日，BioCryst制药公司公布的一项真实世界研究数据显示，Orladeyo（贝罗司他）可显著降低HAE-nC1-INH患者的发作率，为这类患者带来了全新的治疗希望，该数据已在欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）大会上发表。
此次公布的真实世界研究为多中心病例系列分析，共纳入6名HAE-nC1-INH患者，所有患者均接受过长期预防治疗，其中1名患者仍在同时使用其他预防药物。研究核心终点为评估Orladeyo治疗6个月后患者月均发作率的变化。结果显示，5名患者在接受贝罗司他治疗6个月后，HAE发作率降低了75%至100%，近乎实现无发作状态；另1名同时服用氨甲环酸的患者，发作率也降低了29%，治疗效果显著。
在安全性方面，该研究再次印证了Orladeyo的良好耐受性。6名患者中有5名未出现任何与药物相关的不良反应，仅1名患者在治疗初期出现轻微的胃肠道症状，且这些症状在前两周后逐渐减轻，未导致治疗中断。格勒诺布尔阿尔卑斯大学医院内科和免疫学系的Isabelle Boccon-Gibod博士表示，HAE-nC1-INH患者的诊断难度大，治疗选择匮乏，此次研究数据提供了重要的临床证据，证明贝罗司他能够有效减少这类患者的发作频率和持续时间，填补了临床治疗的空白。
此前，Orladeyo的疗效已在HAE-C1-INH患者中得到充分验证，而此次真实世界数据的公布，进一步拓展了其适用人群的认知。作为每日一次的口服药物，Orladeyo不仅避免了注射治疗的痛苦，更通过稳定的疗效为不同亚型的HAE患者提供了统一的预防治疗方案，极大地提升了治疗的便捷性和可及性。对于长期受HAE困扰的患者而言，这一研究结果意味着更多的治疗可能，也让他们对疾病管理抱有更强的信心。
目前，Orladeyo已在全球多个国家获批用于HAE的预防治疗，随着真实世界证据的不断积累，其临床价值将得到进一步凸显。未来，期待更多针对特殊人群的研究开展，让这款药物惠及更多HAE患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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