遗传性血管水肿（HAE）的发病机制复杂且独特，其核心在于体内C1抑制物缺陷或功能障碍，导致血浆激肽释放酶过度激活，进而引发缓激肽大量释放。缓激肽作为一种强效的血管扩张剂，会导致血管通透性增加，最终形成皮肤、黏膜的急性水肿发作。长期以来，HAE的治疗困境在于缺乏精准靶向发病机制的便捷疗法，而Orladeyo（贝罗司他）的出现，通过精准抑制血浆激肽释放酶，为HAE治疗提供了全新的解决方案。
Orladeyo的活性成分贝罗司他，是一种高选择性的血浆激肽释放酶抑制剂，其作用机制具有高度的靶向性。与传统治疗药物不同，它不依赖于补充缺失的C1抑制物，而是直接作用于激肽释放酶这一关键节点，阻断其将高分子量激肽原转化为缓激肽的过程，从源头上遏制水肿发作的启动。这种精准的作用模式，不仅确保了治疗的有效性，也减少了对体内其他生理通路的干扰，降低了不良反应的发生风险。
大量临床数据充分验证了Orladeyo的疗效优势。在一项纳入120名青少年和成人HAE患者的三期研究中，分为150mg剂量组、110mg剂量组和安慰剂组。治疗6个月后，150mg剂量组患者的月均发作率从基线的3.1次降至1.3次，而安慰剂组仅从2.9次降至2.4次，差异显著。更长期的随访数据显示，完成2年150mg剂量治疗的患者，发作率较治疗前降低了91%，部分患者甚至实现了近乎无发作的状态。此外，针对C1抑制剂正常的HAE患者（HAE-nC1-INH）的真实世界研究也表明，贝罗司他治疗6个月后，5名患者的发作率降低了75%-100%，即使是同时服用其他预防药物的患者，发作率也降低了29%，证明其对不同亚型的HAE患者均有疗效。
在安全性方面，Orladeyo的表现同样出色。欧洲药品管理局（EMA）的评估报告显示，其最常见的不良反应为头痛、腹痛和腹泻，这些反应多为轻度至中度，且具有自限性，随着治疗时间的延长会逐渐缓解。在纳入6名HAE-nC1-INH患者的真实世界研究中，5名患者未出现与药物相关的不良反应，仅1名患者在治疗初期出现轻度胃肠道症状，且两周后自行减轻，未导致治疗中断。
从作用机制的精准靶向到临床疗效的充分验证，Orladeyo为HAE治疗树立了新的标杆。它的出现不仅让患者摆脱了频繁注射的痛苦，更通过稳定的长期疗效，为患者带来了持续的疾病控制，重新定义了HAE预防治疗的标准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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