遗传性血管水肿（HAE）作为一种罕见的常染色体显性遗传病，以反复突发的皮肤及黏膜水肿为典型症状，当水肿累及呼吸道时，甚至可能引发窒息死亡，给患者及其家庭带来沉重的生理与心理负担。在Orladeyo（贝罗司他）问世之前，HAE患者的预防性治疗多依赖静脉注射或皮下注射药物，频繁的注射操作不仅降低了治疗依从性，更严重影响了患者的正常生活节奏。2020年12月，美国FDA批准Orladeyo口服胶囊上市，成为首款用于12岁及以上HAE患者的每日一次口服预防性疗法，彻底改变了HAE治疗的格局。
Orladeyo的核心优势在于其独特的作用机制与便捷的给药方式。作为血浆激肽释放酶抑制剂，它能精准阻断HAE发病的关键环节——抑制过度活跃的血浆激肽释放酶，减少缓激肽的释放，从而从根源上预防水肿发作。在关键性3期临床试验APeX-2中，接受150mg Orladeyo治疗24周的患者，月均发作次数从基线的3.1次降至1.3次，相较于安慰剂组的2.4次实现了显著降低。更值得关注的是，长期开放标签试验数据显示，完成2年150mg剂量治疗的患者，发作率较治疗前降低了91%，充分证明了其长期疗效的稳定性。
对于患者而言，口服剂型带来的便捷性不言而喻。每日一次随餐服用的给药方案，可轻松融入日常作息，无需再为注射治疗专门安排时间、寻找医疗场所。患者Kharri在2020年切换为Orladeyo治疗后坦言，这种简单的服药方式让她摆脱了频繁注射的困扰，能够更从容地应对工作与生活。此外，Orladeyo的安全性表现优异，最常见的胃肠道反应多在治疗初期出现，随时间会逐渐减轻，且未出现严重的安全性风险，进一步提升了患者的治疗信心。
Orladeyo的获批不仅是HAE治疗领域的重大突破，更体现了罕见病治疗向“患者友好型”方向发展的趋势。随着这款药物在全球超过45个国家获批上市，越来越多的HAE患者得以受益，重新找回对生活的掌控感。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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