Waskyra 的成功上市，不仅为 WAS 患者带来希望，更为全球罕见病基因治疗领域注入了强大动力。作为行业标杆，它的技术路径、研发模式和监管经验，将为更多罕见病创新疗法的开发提供借鉴，推动基因治疗进入 “规模化应用” 的新阶段。
在技术层面，Waskyra 的慢病毒载体基因修饰技术将得到进一步优化，未来可能在载体转染效率、基因表达稳定性、安全性等方面实现突破，同时有望拓展至其他遗传性血液病的治疗，如严重联合免疫缺陷病、地中海贫血等。在研发模式上，Fondazione Telethon 的 “非营利 + 学术合作” 模式将被更多机构借鉴，尤其在超罕见病领域，这种模式能够有效整合资源，突破商业开发的壁垒，加速科研成果转化。
在监管层面，FDA 的 “灵活审评” 策略将为全球罕见病监管提供参考，更多国家可能会建立针对罕见病基因疗法的加速审批通道，平衡科学性与可及性。对于患者而言，随着技术的普及和生产成本的降低，基因治疗的费用有望进一步下降，同时，上市后长期随访数据的积累将为疗法的安全性和有效性提供更充分的验证。
Waskyra 的获批不是终点，而是罕见病基因治疗的新起点。未来，随着基因编辑、干细胞技术的持续进步，更多 “不可治” 的罕见病将迎来治愈的可能，而 Waskyra 所树立的 “科学突破 + 人文关怀 + 监管创新” 的典范，将指引着行业不断前行，让更多罕见病患者摆脱疾病的枷锁，重获健康人生。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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