Waskyra 的获批，引发了罕见病治疗领域 “新旧范式” 的对比与思考。作为传统根治手段的异基因造血干细胞移植（HSCT），与作为创新疗法的 Waskyra，在治疗逻辑、疗效、安全性等方面存在显著差异，这场对比也揭示了基因治疗的核心优势。
在治疗逻辑上，HSCT 依赖 “外源替代”，即通过移植健康供体的造血干细胞替代患者的病变细胞，而 Waskyra 采用 “内源修复”，利用患者自身细胞进行基因修饰后回输，避免了供体依赖和免疫排斥问题。在疗效上，HSCT 的成功高度依赖供体配型质量，配型相合度越高，疗效越好、并发症越少，但合适供体的稀缺性让多数患者难以受益；而 Waskyra 无需供体，临床试验中 93% 的严重感染 reduction 和 60% 的出血事件减少，疗效数据优于部分配型不合的 HSCT。
安全性方面，HSCT 的主要风险是移植物抗宿主病（GVHD），严重时可危及生命，且需长期服用免疫抑制剂；而 Waskyra 的不良反应多为预处理和输注相关的短期反应，无严重长期风险，患者恢复更快。此外，HSCT 的治疗流程复杂、费用高昂，而 Waskyra 仅需一次给药，流程相对简便。
这场对比并非否定 HSCT 的价值，而是凸显了基因治疗的互补性与创新性。对于有合适供体的患者，HSCT 仍是有效选择；但对于无供体患者，Waskyra 提供了更优解。两种范式的共存与互补，将为罕见病患者提供更全面的治疗选择，也推动着罕见病治疗向 “个体化、精准化” 方向发展。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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