Waskyra 的上市不仅震动了欧美医疗界，也为中国的 WAS 患者带来了前所未有的治疗机遇。作为已被纳入中国《第一批罕见病目录》的疾病，WAS 在中国的患者群体虽小众，但长期面临 “诊断难、治疗难” 的困境，Waskyra 的获批为这一群体开辟了新的治疗路径。
中国 WAS 患者的治疗现状与全球类似：异基因造血干细胞移植是传统根治手段，但供体稀缺问题更为突出，多数患者因无法找到匹配供体而只能接受对症治疗，生存质量低下。Waskyra 的 “自体基因治疗” 模式，完美规避了供体依赖的痛点，其一次治疗、终身受益的特性，也符合中国患者对高效治疗的需求。目前，中国已建立起较为完善的罕见病诊疗网络，北京协和医院、上海儿童医学中心等机构均具备罕见病基因诊断和干细胞治疗的技术基础，为 Waskyra 的引进和落地提供了条件。
值得期待的是，随着中国对罕见病治疗的重视程度不断提升，以及基因治疗领域的政策支持不断加强，Waskyra 有望通过 “临床急需境外新药” 通道加速进入中国市场。此外，国内科研机构也在积极开展类似技术的自主研发，Waskyra 的成功将为国内相关研究提供宝贵的参考经验。对于中国 WAS 患者而言，Waskyra 的上市不仅意味着一款新药的出现，更标志着中国罕见病基因治疗时代的加速到来，未来将有更多患者有望受益于这一革命性技术。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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