对于 WAS 患者家庭而言，Waskyra 的获批不仅是一项医学突破，更是改变命运的希望之光。那些曾经被疾病 “禁锢” 的孩子，在接受治疗后重新获得了正常生活的权利，他们的故事生动诠释了基因治疗的人文价值。
来自意大利的卢卡是最早接受 Waskyra 治疗的患者之一。在治疗前，他因反复感染每年住院超过 10 次，严重的血小板减少让他连跑跳都不敢尝试，湿疹和出血症状让他无法正常上学。2021 年，卢卡加入临床试验接受 Waskyra 治疗，术后 6 个月，他的严重感染次数从每年 5 次降至 0 次，出血症状完全消失，湿疹逐渐痊愈。如今的卢卡已经能够正常上学、参加足球训练，与同龄孩子一样享受童年的快乐。他的母亲在采访中哽咽道：“我们曾经以为他活不过青春期，现在他不仅健康成长，更拥有了无限可能。”
类似的故事在全球 27 名临床试验患者中不断上演：美国男孩诺亚摆脱了长期依赖的抗生素和血小板输注，中国患儿安安终于能够走进校园，德国少年利亚姆重新拾起了心爱的篮球。这些患者的蜕变，不仅是数字上的疗效改善，更是从 “生存挣扎” 到 “生活品质” 的跨越。Waskyra 的意义，早已超越了一款药物本身，它让罕见病患者看到了 “治愈” 的希望，也让医学科技的温度传递到每一个被忽视的角落。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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