Waskyra 的成功上市，背后是一场跨越二十年的科研坚守。这款革命性疗法的技术源头，可追溯至米兰圣拉斐尔 - 特莱森基因治疗研究所（SR-Tiget）的早期探索，而其开发者 Fondazione Telethon 作为非营利机构，更以 “患者为中心” 的长期主义，打破了 “基因疗法由商业巨头主导” 的行业范式。
上世纪 90 年代，WAS 患者的生存困境触动了科研界。彼时，异基因 HSCT 的局限性已十分明显，基因治疗成为唯一可能的突破方向。2005 年起，SR-Tiget 团队开始专注于自体造血干细胞的基因修饰技术，攻克了慢病毒载体高效导入、细胞体外扩增存活等多个技术难关。2012 年，Waskyra 获得 FDA 孤儿药资格认定，随后进入多国临床试验阶段，历经两项开放标签研究和一项扩大使用项目的长期验证，最终以扎实的数据赢得监管认可。
值得关注的是，Fondazione Telethon 的非营利属性成为研发关键。不同于商业药企对短期回报的追求，该机构专注于 “被主流投资忽视的罕见病领域”，通过公众捐赠与学术合作持续投入，最终成为首个拥有 FDA 批准基因疗法的非营利机构。这种 “科研 + 公益” 的模式，不仅让 Waskyra 避开了商业开发的短视陷阱，更证明了在超罕见病领域，非营利组织完全有能力驾驭从基础研究到全球获批的全流程，为行业提供了可借鉴的研发范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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