VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）的成功获批，背后是大冢制药长达十余年的深耕细作与精准战略布局。作为全球首个靶向 APRIL 的 IgA 肾病（IgAN）治疗药物，VOYXACT 的研发历程不仅展现了制药企业的创新实力，更体现了其针对未被满足医疗需求的战略眼光。
VOYXACT 的研发可以追溯到 2018 年，大冢制药通过收购生物技术公司 Visterra 获得了该药物的全球开发权。Visterra 公司依托其专有的 Hierotope® 平台，设计了这款高亲和力的人源化 IgG2 单克隆抗体，能够特异性结合并中和 APRIL。这一收购体现了大冢制药对肾脏疾病治疗领域的战略布局，以及对靶向治疗技术的敏锐洞察。当时，IgAN 的靶向治疗尚处于早期探索阶段，APRIL 靶点的作用机制虽已明确，但尚未有药物进入后期临床试验，大冢制药的这一布局可谓 “先人一步”。
在收购完成后，大冢制药迅速推进 VOYXACT 的临床试验。2019 年，该药物进入 I 期临床试验，主要评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性与药代动力学特征。I 期数据显示，VOYXACT 具有良好的安全性与药代动力学特性，皮下注射后吸收缓慢且持久，半衰期约为 4 周，为每四周一次的给药方案提供了药代动力学依据。这一结果让大冢制药看到了该药物的开发潜力，迅速启动了 II 期临床试验。
II 期临床试验的成功为 III 期研究奠定了基础。该试验纳入了不同严重程度的 IgAN 患者，评估了不同剂量 VOYXACT 的疗效与安全性。结果显示，VOYXACT 能够显著降低患者的蛋白尿水平，且安全性良好，不良事件发生率与安慰剂组无显著差异。基于这一结果，大冢制药确定了 III 期临床试验的给药剂量（每四周皮下注射 400mg），并设计了全球多中心的 VISIONARY 研究，以验证该药物的疗效与安全性。
VISIONARY 研究作为 VOYXACT 获批的核心支撑，展现了大冢制药在临床试验设计与执行方面的雄厚实力。该研究在全球 31 个国家 240 个中心开展，共纳入 510 例患者，其中包括 102 例中国患者，是目前 IgAN 领域规模最大、覆盖范围最广的 III 期临床试验之一。研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计，主要终点设定为 9 个月时 uPCR 较基线的变化，同时设置了 12 个月蛋白尿缓解率、24 个月 eGFR 变化等多个次要终点，全面评估药物的短期与长期疗效。
在临床试验过程中，大冢制药始终坚持 “以患者为中心” 的理念，充分考虑患者的治疗体验与需求。例如，在剂型设计上，采用预充式单剂量注射笔，支持患者居家自行给药；在给药频率上，基于药代动力学数据确定每四周一次的方案，最大限度降低患者的治疗负担。这些设计不仅提升了患者的治疗依从性，也为临床试验的顺利推进提供了保障。
VOYXACT 的获批是大冢制药肾脏疾病治疗领域战略布局的重要里程碑。作为一家在肾脏疾病与罕见病治疗领域有着悠久历史的企业，大冢制药此前已在肾脏病领域布局了多个产品，如治疗终末期肾病的铁剂、磷结合剂等。VOYXACT 的加入，将进一步完善其肾脏疾病治疗管线，形成从早期干预到终末期治疗的完整产品布局，巩固其在该领域的领先地位。同时，VOYXACT 的成功也验证了大冢制药通过收购获取创新资产、快速推进临床开发的战略模式，为其后续的创新药研发提供了宝贵经验。
除了肾脏疾病领域，大冢制药还在探索 VOYXACT 在其他自身免疫性疾病中的应用潜力。由于 APRIL 在多种自身免疫性疾病的病理进程中均发挥作用，VOYXACT 有望拓展至系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、干燥综合征等适应症。目前，大冢制药已启动相关的早期临床试验，若能成功拓展适应症，将显著扩大 VOYXACT 的市场规模，为公司带来更大的商业价值。
从行业角度看，VOYXACT 的研发历程为创新药开发提供了重要借鉴。其成功得益于对疾病机制的深刻理解、精准的靶点选择、高效的临床试验设计与执行，以及对患者需求的充分关注。在医药行业竞争日益激烈的今天，只有坚持以科学为基础、以患者为中心，才能开发出真正具有临床价值的创新药，为患者带来新的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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