VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）凭借 9 个月显著降低蛋白尿的临床数据获得 FDA 加速批准，但要确立其在 IgAN 治疗中的核心地位，关键还需等待 2026 年初公布的 24 个月估算肾小球滤过率（eGFR）数据。作为评估肾脏功能的核心指标，eGFR 的变化将直接验证 VOYXACT 是否能真正延缓 IgAN 患者的肾功能衰退，决定其最终的临床价值与市场地位。
FDA 的加速批准基于蛋白尿这一替代终点，主要是因为大量临床证据表明，蛋白尿水平与 IgAN 患者肾功能衰退风险密切相关，显著降低蛋白尿能够有效延缓疾病进展至终末期肾病。但替代终点终究不能完全替代临床终点，只有通过长期随访验证其对 eGFR 的保护作用，才能确认其真正的临床获益。目前，VOYXACT 的加速批准条款明确规定，其持续批准将取决于确证性临床试验中对临床获益的验证，而 24 个月 eGFR 年化斜率数据正是这一验证的核心。
eGFR 是评估肾小球滤过功能的常用指标，能够反映肾脏清除体内代谢废物的能力，其下降速度是判断 IgAN 疾病进展的关键标准。正常成年人的 eGFR 约为 90-120mL/min/1.73m²，IgAN 患者由于肾脏持续受损，eGFR 会逐年下降，当 eGFR 降至 15mL/min/1.73m² 以下时，即进入终末期肾病，需要依靠透析或肾移植维持生命。因此，能否延缓 eGFR 下降速度，是衡量 IgAN 治疗药物临床价值的金标准。
从现有数据来看，VOYXACT 具备延缓 eGFR 下降的潜力。VISIONARY 研究的 12 个月数据显示，VOYXACT 组患者的 eGFR 下降速度较安慰剂组有所放缓，且血尿改善显著（血尿发生率从 78.3% 降至 19.8%）。血尿作为 IgAN 的重要临床症状，与肾功能衰退风险密切相关，其显著改善也为 eGFR 的长期保护提供了间接支持。此外，VOYXACT 对 APRIL 的强效抑制（血清 APRIL 水平下降 95.8%）与 Gd-IgA1 的显著降低（下降 67.1%），从机制上保证了其对肾脏损伤的持续阻断，为 eGFR 的长期稳定奠定了基础。
临床医生与患者对 24 个月 eGFR 数据抱有高度期待。如果数据能够证实 VOYXACT 能显著延缓 eGFR 下降，将意味着该药物不仅能减少蛋白尿，更能从根本上保护肾功能，降低终末期肾病的发生风险，这将彻底改变 IgAN 的治疗结局。对于临床医生而言，将获得首个能够同时改善蛋白尿、血尿并保护肾功能的靶向治疗药物，为中高危患者提供更有效的治疗选择；对于患者而言，将有望摆脱 “最终需要透析或移植” 的宿命，获得更高的生活质量与更长的生存期。
24 个月 eGFR 数据也将影响 VOYXACT 的市场格局与医保准入。若数据积极，将进一步巩固其在 IgAN 治疗领域的领先地位，吸引更多患者选择该药物；同时，积极的长期疗效数据也将为其纳入医保目录提供有力支撑，提高药物的可及性。此外，该数据还将为 VOYXACT 的适应症拓展提供依据，如用于疾病更早阶段的治疗，或与其他药物联合使用以获得更佳疗效。
除了 VISIONARY 研究的 24 个月数据，VOYXACT 的长期安全性数据也备受关注。IgAN 作为慢性疾病，患者可能需要长期用药，因此长期安全性是临床应用的重要考量。现有数据显示，VOYXACT 的不良反应发生率低且多为轻中度，无明显的长期安全风险信号，但仍需长期随访数据进一步验证。预计 2026 年初公布的 24 个月数据将同时包含疗效与安全性结果，为 VOYXACT 的长期临床应用提供全面的循证医学证据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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