2025 年 11 月，大冢制药旗下 VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）获 FDA 加速批准，成为全球首个靶向增殖诱导配体（APRIL）的 IgA 肾病（IgAN）治疗药物，标志着该疾病治疗从对症支持迈入精准靶向时代。IgAN 作为全球最常见的原发性肾小球肾炎，其核心发病机制长期困扰医学界，直至 APRIL 靶点的发现为治疗突破提供了关键方向。
APRIL 在 IgAN 病理进程中扮演核心角色，它通过促进 B 细胞活化与浆细胞存活，驱动致病性半乳糖缺陷型 IgA1（Gd-IgA1）的过量产生，这些异常抗体形成免疫复合物沉积于肾脏，引发持续炎症与组织损伤，最终导致肾功能渐进性衰退。VOYXACT 作为高亲和力人源化 IgG2 单克隆抗体，能够特异性结合并中和 APRIL，从源头阻断 Gd-IgA1 的生成，实现对疾病病理机制的精准干预。
III 期 VISIONARY 研究的中期数据充分验证了其靶向疗效：治疗 9 个月时，VOYXACT 组患者 24 小时尿蛋白 / 肌酐比值（uPCR）较基线下降 51.2%，而安慰剂组仅下降 2.1%，组间差异具有统计学显著性（P<0.0001）。更值得关注的是，12 个月随访数据显示蛋白尿降幅进一步扩大至 56.6%，且 34.3% 的患者达到蛋白尿缓解标准（5g/d），远高于安慰剂组的 12.7%。这种深度且持续的疗效响应，正是靶向机制带来的核心优势。
对于长期受疾病困扰的 IgAN 患者而言，VOYXACT 的获批不仅意味着疗效的提升，更带来了治疗体验的革新。其每四周一次的皮下注射剂型，支持患者居家自行给药，相较于传统每日口服药物，大幅降低了治疗负担，显著提升了长期治疗的依从性。在安全性方面，VOYXACT 总体耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相近，最常见的感染（49% vs 45%）和注射部位反应（24% vs 23%）多为轻至中度，无需中断治疗即可缓解，为长期用药提供了安全保障。
VOYXACT 的获批并非孤立的药物突破，而是 IgAN 治疗范式转变的重要标志。在此之前，临床主要依赖 RAASi 抑制剂、SGLT2 抑制剂等支持治疗，虽能部分缓解症状，但无法阻断疾病进展的核心病理环节，约半数患者在确诊后 20 年内会进展至终末期肾病。而 VOYXACT 的靶向机制，首次实现了对 IgAN 病因的精准干预，为延缓肾功能衰退提供了全新可能。随着 2026 年初 24 个月 eGFR 数据的公布，其长期肾脏保护作用将得到进一步验证，有望重塑 IgAN 的治疗标准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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