Ogsiveo 的成功上市，为 Notch 通路异常肿瘤的治疗开辟了广阔前景，其未来发展潜力体现在三个维度。一是适应症拓展，除硬纤维瘤外，正在探索用于腺样囊性癌、肺癌、结直肠癌等 Notch 突变实体瘤，临床案例已显示初步疗效，有望成为泛瘤种靶向药；二是联合治疗探索，与免疫检查点抑制剂、抗血管生成药物的联合方案正在研究中，目标是进一步提升疗效、克服耐药；三是技术迭代，下一代 γ- 分泌酶抑制剂正在研发中，通过优化分子结构提升靶向性，降低卵巢毒性等不良反应，同时探索儿童硬纤维瘤患者的治疗可行性。
从行业影响来看，Ogsiveo 验证了硬纤维瘤作为可靶向治疗的罕见病靶点，带动了 Notch 通路抑制剂的研发热潮，目前全球已有 10 余款同类药物进入临床阶段。对于患者而言，Ogsiveo 的出现意味着硬纤维瘤从 “反复复发、无药可治” 转变为 “可长期控制、甚至部分治愈” 的疾病，而这场由 γ- 分泌酶抑制剂引领的靶向治疗革命，正让更多罕见病与实体瘤患者看到重获健康的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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