2023 年 11 月 27 日，美国 FDA 批准 Ogsiveo（nirogacestat）上市，成为全球首款且唯一获批用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤（DT）成人患者的靶向药物。这一里程碑突破彻底改变了硬纤维瘤治疗的困境 —— 作为罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，硬纤维瘤占软组织肿瘤的 0.03%，好发于 25-40 岁生育期女性，虽为良性但具有恶性侵袭性，手术切除后复发率超 50%，且缺乏有效全身治疗手段，部分患者因肿瘤压迫器官危及生命。
Ogsiveo 通过口服 γ- 分泌酶抑制机制，从根源阻断 Notch 信号通路驱动的肿瘤增殖，III 期 DeFi 试验显示，其将疾病进展或死亡风险降低 71%，2 年无进展生存率达 76%（安慰剂组仅 44%）；客观缓解率（ORR）达 41%，其中 7% 实现完全缓解，而安慰剂组 ORR 仅 8% 且无完全缓解病例。更令人振奋的是，2025 年 ESMO 大会公布的 4 年长期随访数据显示，ORR 进一步提升至 45.7%，证实疗效随治疗时间持续增强，为患者带来长期生存希望，标志着硬纤维瘤治疗进入精准靶向时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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