Itvisma 的成功上市，为神经遗传病的基因治疗开辟了广阔前景。其未来发展潜力体现在三个维度：一是适应症拓展，目前正在探索用于 SMAⅠ 型患者的二线治疗，以及其他神经肌肉疾病（如脊髓性肌萎缩伴呼吸窘迫症 1 型）的可能性；二是技术迭代，下一代产品有望优化 AAV 载体设计，提升靶向性和转导效率，降低抗抗体阳性患者的治疗失败风险；三是联合治疗探索，与 SMN2 基因剪接调节剂（如 Evrysdi）联合使用，可能进一步提升运动功能改善效果。
从行业影响来看，Itvisma 验证了鞘内注射基因疗法在全人群中的有效性，为其他中枢神经系统遗传病（如亨廷顿舞蹈症、脊髓小脑性共济失调）的治疗提供了可复制的范式。随着基因编辑技术与 AAV 载体技术的融合，未来可能开发出更精准、更安全的基因疗法，实现 “编辑缺陷基因 + 补充功能基因” 的双重效果。对于患者而言，Itvisma 的出现意味着 SMA 从 “终身带病” 向 “一次治愈” 转变，而这场由基因疗法引领的革命，正让更多神经遗传病患者看到重获健康的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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