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从终身维持到一次治愈的生命转折

        2025-12-08 08:56              


        10 岁的 Ⅱ 型 SMA 患者小雨(化名)确诊时年仅 18 个月,虽能独坐但无法独立行走,多年来依赖诺西那生钠每 4 个月一次的鞘内注射维持治疗,运动功能仍缓慢退化,无法自主上下楼梯。2025 年 12 月,小雨成为中国首批接受 Itvisma 治疗的患者,一次性鞘内注射后 3 个月,她的 HFMSE 评分提升 3.5 分,可自主扶着栏杆上下楼梯;6 个月后,能独立短距离行走,彻底摆脱了对辅助器具的依赖。“以前每年都要跑医院 4 次,现在打一针就能正常上学,这是以前想都不敢想的事。” 小雨的母亲感慨道。​

       35 岁的成人型 SMA 患者张先生则经历了从 “逐渐失能” 到 “功能稳定” 的转变。他 30 岁发病,肢带肌无力逐渐加重,无法提重物、上下楼梯困难,接受 Itvisma 治疗后 1 年,运动功能评分稳定提升 1.8 分,不仅能正常工作,还能参与轻度体育锻炼。这些真实案例印证了 Itvisma 的临床价值,不仅改善了患者的运动能力,更重塑了他们的生活信心

(责任编辑:香港祺昌医药公司)



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