随着 2025 年 11 月 Itvisma 在中国获批上市（定价 1800 万元 / 针），中国 SMA 患者群体迎来了全人群基因治疗选项。中国约有 3-5 万 SMA 患者，其中 2 岁以上 Ⅱ 型、Ⅲ 型患者占比超 60%，此前长期依赖诺西那生钠（3.3 万元 / 针，每 4 个月一次）维持治疗，部分患者因治疗负担或疗效不佳面临运动功能持续退化。Itvisma 的落地，为这部分患者提供了根治性治疗选择，目前海南博鳌乐城已通过特药渠道引入该药物，部分患者可通过跨境医疗获得治疗。
但高定价仍是中国患者面临的核心挑战：1800 万元的单针费用远超普通家庭承受能力，且暂未纳入医保。不过，国家医保局已表示将探索 “风险分担”“分期支付” 等创新支付模式，诺华也在推进患者援助计划，为符合条件的患者提供费用减免。同时，国内多家企业的 SMA 基因疗法已进入临床试验阶段，预计未来 3-5 年将有国产药物上市，有望通过技术迭代降低治疗成本，提升药物可及性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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