作为诺华 SMA 基因治疗的 “双产品布局”，Itvisma 与 Zolgensma 虽活性成分相同，但在给药方式、适用人群和临床价值上形成精准互补。Zolgensma 通过静脉给药，适用于 2 岁以下婴儿，尤其适合症状进展迅速的 Ⅰ 型 SMA 患者，能快速全身递送基因；Itvisma 通过鞘内注射，覆盖 2 岁以上儿童、青少年和成人，聚焦 Ⅱ 型、Ⅲ 型及成人型患者，更适合中枢神经系统靶向治疗。
在技术特性上，Itvisma 的浓缩制剂浓度更高，鞘内注射的靶向性更强，对体重较大的青少年和成人治疗效果更稳定；Zolgensma 的静脉给药更适合婴儿的临床操作。两者共同构建了 “从婴儿到成人” 的全生命周期 SMA 基因治疗体系，患者可根据年龄和疾病分型选择合适疗法。商业层面，这种差异化布局让诺华全面覆盖 SMA 治疗市场，避免内部竞争，同时满足不同年龄段患者的治疗需求。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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