Itvisma 的给药方式革新彻底改变了 SMA 基因治疗的临床应用场景。其采用一次性鞘内注射（腰椎穿刺）给药，操作时间仅需 30 分钟左右，门诊即可完成，无需住院长期观察；固定剂量设计无需根据患者体重计算用量，简化了给药流程，尤其适合年龄跨度大、体重差异显著的全人群患者。与 Zolgensma 的静脉输注相比，鞘内注射直接靶向脊髓，减少了药物在全身的分布，降低了对肝脏等器官的潜在风险；与诺西那生钠每 4 个月一次的终身维持治疗相比，Itvisma 的一次性治疗大幅减轻了患者的治疗负担和心理压力。
对于成人型 SMA 患者而言，鞘内注射的优势更为突出 —— 这类患者往往存在脊柱侧弯、肌肉萎缩等并发症，静脉通路建立困难，而鞘内注射受肢体功能影响较小。临床数据显示，Itvisma 给药后患者平均住院时间仅 1-2 天，较 Zolgensma 的 3-5 天显著缩短，且术后不良反应发生率低于 5%，患者治疗依从性达 98%，远高于传统维持治疗的 75%。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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