Itvisma 的核心技术优势在于 “精准递送 + 持续表达” 的基因替代机制。其采用非复制型重组腺相关病毒 9（AAV9）作为载体，该载体具有天然的中枢神经系统靶向性，通过鞘内注射直接将药物递送至脑脊液，高效穿透血脑屏障，靶向脊髓前角运动神经元。载体携带的功能性 SMN1 基因进入神经元后，无需整合到宿主基因组，即可持续表达 SMN 蛋白，弥补患者自身基因缺陷，阻止运动神经元进一步退化，甚至逆转部分已受损的运动功能。
与 Zolgensma 的静脉给药不同，Itvisma 采用鞘内注射直接作用于中枢神经系统，避免了静脉输注可能带来的全身暴露风险；其浓缩制剂设计实现了 “固定剂量” 给药，无需根据年龄或体重调整，简化了治疗流程。临床前研究显示，AAV9 载体在脊髓组织中的转导效率是静脉给药的 10 倍以上，SMN 蛋白表达持续时间超过 5 年，为长期疗效提供了坚实基础。这种 “靶向递送 + 长效表达” 的设计，既保证了治疗精准性，又降低了系统不良反应，成为其覆盖全人群的关键技术支撑。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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