Redemplo 的成功仅是 APOC3 靶向治疗的起点,其未来发展潜力体现在多个维度。适应症拓展方面,除已获批的 FCS 外,其在严重高甘油三酯血症(SHTG)、混合型高脂血症中的 2 期 / 3 期研究已取得积极结果,TG 降幅分别达 64%-74%,预计 2026 年将提交相关适应症申请;在心血管疾病领域,APOC3 抑制有望降低动脉粥样硬化风险,相关心血管结局试验正在规划中。

技术迭代方面,Arrowhead 公司正基于 TRiM 平台开发下一代药物,优化 GalNAc 递送系统,进一步提升肝脏靶向性和长效性,目标实现半年或一年一次给药;口服 siRNA 剂型的研发也在推进中,将彻底摆脱注射给药的限制。联合治疗探索方面,Redemplo 与 PCSK9 抑制剂、他汀类药物的联合方案已显示出协同降脂效应,有望为极高危血脂异常患者提供更强效的治疗选择。对于患者而言,Redemplo 的获批仅是开始,随着精准医疗技术的进步,血脂异常治疗将从 “广谱降脂” 向 “精准靶向” 转型,更多难治性血脂异常患者将重获健康。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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