作为罕见病创新药,Redemplo 采取了颠覆性的定价策略 —— 年批发采购成本仅 6 万美元,较同类 ASO 药物 Olezarsen 的 59.5 万美元年费降低 90%,成为首个 “可负担” 的罕见脂质代谢病靶向药。这一定价策略既考虑了 FCS 患者的支付能力,也为后续适应症拓展预留了空间,Arrowhead 公司计划以 FCS 为起点,逐步拓展至更广泛的严重高甘油三酯血症(SHTG)人群。

定价背后是技术与规模效应的支撑:siRNA 疗法的生产工艺已日趋成熟,且 Redemplo 的季度给药模式降低了单位治疗成本;同时,“由罕见病到常见病” 的拓展路径,让企业能通过更大患者群体摊薄研发投入。为进一步提升可及性,Arrowhead 已启动患者援助计划,为低收入患者提供费用减免;在欧美市场,其 “统一价格” 模式简化了医保谈判流程,预计将快速纳入主要医保目录。这种 “低价 + 高疗效” 的组合,有望改变罕见病药物 “天价药” 的行业现状,让更多患者能用上创新疗法。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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