Redemplo 彻底颠覆了罕见病治疗 “高频给药” 的传统模式。基于 GalNAc 靶向递送技术与 siRNA 的长效作用特性，其采用每 3 个月一次的皮下注射方案，单次 25mg 剂量即可维持 12 周的稳定疗效。这种给药频率较传统每日口服降脂药、每周注射的 PCSK9 抑制剂，实现了治疗便利性的质的飞跃 —— 患者无需每日服药，也无需频繁往返医院，可通过预充式注射笔居家自行操作，极大降低了治疗负担。
临床数据显示，Redemplo 的长效性源于其对 APOC3 的持续抑制：单次注射后第 8-29 天即可实现 TG 稳定下降，效果持续至第 85 天仍无明显反弹。对于 FCS 患者而言，这种便利性带来的不仅是生活质量的提升，更显著改善了治疗依从性 —— 传统饮食控制 + 药物治疗的依从性不足 30%，而 Redemplo 的季度给药模式让依从性提升至 95% 以上。中国健康志愿者的桥接研究也证实了这一优势：单次注射后 APOC3 最大降幅达 95.1%，TG 下降 71.3%，效果与全球数据高度一致，为中国患者后续使用提供了信心。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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