Redemplo 的核心技术突破在于对脂质代谢调控机制的精准把控。APOC3 蛋白作为甘油三酯代谢的 “负向开关”，一方面抑制 LPL 活性阻碍甘油三酯分解，另一方面促进富含甘油三酯脂蛋白生成，双重作用导致 FCS 患者血脂呈 “洪水式” 蓄积。而 Redemplo 采用 Arrowhead 专有 TRiM 平台开发，通过 GalNAc 靶向递送技术，让 siRNA 分子精准结合肝细胞表面受体，高效进入细胞内并特异性识别 APOC3 的 mRNA。
这种 “精准制导” 的作用模式，能触发 RNA 诱导沉默复合体（RISC）降解目标 mRNA，阻止 APOC3 蛋白合成，且不影响其他脂质代谢相关基因。与传统药物依赖 LPL 通路不同，Redemplo 的作用机制完全绕开 FCS 患者的 LPL 功能缺陷，这也是其对传统疗法无效患者仍能起效的关键。临床前研究显示，单次给药后，APOC3 沉默效果可持续 3 个月以上，为季度给药提供了坚实的分子基础，实现 “一针管三月” 的长效治疗。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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