2025 年 11 月 18 日，美国 FDA 批准的 Redemplo（plozasiran），为全球每百万人口仅 1-2 例的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者带来根治性希望。作为全球首款靶向载脂蛋白 C-Ⅲ（APOC3）的 siRNA 疗法，其打破了 FCS 半个世纪以来 “无特效药” 的困境 —— 患者因脂蛋白脂肪酶（LPL）功能缺失，甘油三酯（TG）水平常飙升至 2000mg/dL 以上，传统降脂药仅能降低 25%-50%，且无法阻断致命的急性胰腺炎风险。Redemplo 通过 RNA 干扰技术精准 “沉默” 肝脏 APOC3 基因表达，从源头切断脂质代谢紊乱的致病链条，实现 “治本” 级治疗突破。
III 期 PALISADE 试验数据印证其革命性疗效：25mg 推荐剂量组治疗 10 个月后，TG 中位数降幅达 80%，最大降幅高达 99%，而安慰剂组仅 17%；APOC3 蛋白水平平均下降 88%，彻底解除其对甘油三酯分解的抑制作用。更关键的是，治疗组急性胰腺炎发生率从安慰剂组的 20% 骤降至 4%，风险降低 83%，让患者彻底摆脱 “每一次腹痛都可能是生死考验” 的恐惧。作为 Arrowhead 公司首个商业化产品，Redemplo 的获批标志着罕见脂质代谢病治疗进入 RNAi 精准靶向时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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