PALYNZIQ 的靶向治疗特性决定了其临床应用需严格遵循 “人群筛选 + 个体化用药” 原则，明确适用人群、禁忌证和用药规范，结合患者的疾病严重程度、年龄和身体状况进行精准决策，才能最大化治疗获益。
核心适用人群包括：一是 16 岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者，且血苯丙氨酸（Phe）水平持续 > 600µmol/L，经传统饮食控制或其他药物治疗效果不佳者；二是 12-17 岁青少年 PKU 患者（待获批），血 Phe 水平 > 600µmol/L，饮食控制无效或依从性差者；三是经典型 PKU 患者、沙丙蝶呤无应答患者，以及因各种原因无法坚持严格低 Phe 饮食的患者。患者需通过血 Phe 检测确诊（血 Phe>600µmol/L），无需进行基因检测筛选，所有符合年龄和血 Phe 标准的 PKU 患者均可使用，但难治性患者的获益更为显著。
禁忌与慎用人群需严格把控：对 PALYNZIQ 或药物成分（包括聚乙二醇）过敏者禁用；孕妇禁用，因缺乏足够的安全性数据，可能对胎儿造成潜在风险，育龄期女性在治疗期间及停药后需采取有效避孕措施；哺乳期女性禁用，药物可能通过母乳影响婴儿，需暂停哺乳；12 岁以下儿童禁用，安全性和有效性尚未确立。慎用人群包括：有过敏史或高过敏体质的患者、严重肝肾功能不全患者、有凝血功能障碍的患者，以及正在使用影响免疫功能药物的患者。
用药规范方面，PALYNZIQ 为皮下注射制剂，采用 “剂量滴定 + 个体化维持” 的给药方案：初始剂量需在医疗专业人员监督下使用，第一针必须在医疗机构内注射，观察至少 60 分钟，以监测过敏反应；推荐起始剂量从低剂量开始，逐步递增至目标剂量，具体为：初始阶段每周 1-2 次低剂量注射，随后逐渐增加频率至每日一次，剂量可根据患者的血 Phe 水平、耐受性和饮食情况调整，最大剂量不超过 60mg 每日一次。剂量调整原则：若患者血 Phe 水平未达标（>360µmol/L），且耐受性良好，可每 24 周将剂量从 20mg 增至 40mg，或每 16 周从 40mg 增至 60mg；若达到目标血 Phe 水平，可维持当前剂量或降至最低有效剂量。治疗期间的监测要点包括：每 2-4 周检测一次血 Phe 水平，根据结果调整剂量；定期监测肝肾功能、血常规和凝血功能；密切观察过敏反应，确保患者随身携带肾上腺素自动注射器。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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